Hemgenix®, el medicamento más costoso del mundo en 2023

Autores/as

Palabras clave:

hemofilia B, enfermedades raras, terapia genética, gasto en salud

Resumen

El objetivo de la presente revisión bibliográfica es describir el funcionamiento de Hemgenix®, el medicamento más costoso del mundo en el año 2023, con el propósito de aportar información actual a la línea de investigación de Farmacia Clínica y Servicios Farmacéuticos, especialmente en el área de fármacos huérfanos. Para ello, se llevó a cabo una observación documental en octubre del 2023, en el Departamento de Sistemas Biológicos, Universidad Autónoma Metropolitana Unidad Xochimilco, en la Ciudad de México. Hemgenix® es una terapia génica empleada para curar la hemofilia B, la cual es una enfermedad rara y cuyo tratamiento actual, aunque eficaz, no cura del todo la enfermedad y debe administrarse de por vida, lo cual genera una gran carga económica. Hemgenix®, aprobado en Estados Unidos en noviembre del 2023, se presenta con el respaldo de un ensayo clínico que indica que a una dosis con un costo de US$3.5 M se logra prácticamente erradicar la enfermedad. Sin embargo, aún existe mucha incertidumbre con respecto a su seguridad y eficacia al largo plazo, por lo que sus evaluaciones de costo-efectividad resultan inciertos para los sistemas de salud que deben tomar decisiones para administrar y aprovechar sus limitados recursos sanitarios de la mejor manera posible.

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Biografía del autor/a

Ivo Heyerdahl-Viau, Departamento de Sistemas Biológicos. Universidad Autónoma Metropolitana Unidad Xochimilco. Ciudad de México.

Licenciado en Química Farmacéutica Biológica. Estudiante de la Maestría en Ciencias Farmacéuticas. Se especializa en la investigación farmacopeidemiológica con enfoque en farmacoeconomía. Miembro del Laboratorio de fármacos huérfanos del Departamento de Sistemas Biológicos.

Francisco López-Naranjo, Departamento de Sistemas Biológicos. Universidad Autónoma Metropolitana Unidad Xochimilco. Ciudad de México.

Licenciado en Química Farmacéutica Biológica. Máster en Ciencias. Se especializa en la investigación sobre atención y servicios farmacéuticos y en los estudios acerca de la farmacognosia. Miembro del Laboratorio de fármacos huérfanos del Departamento de Sistemas Biológicos.

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Publicado

2024-06-18

Cómo citar

1.
Heyerdahl-Viau I, López-Naranjo F. Hemgenix®, el medicamento más costoso del mundo en 2023. Humanid. méd. [Internet]. 18 de junio de 2024 [citado 31 de mayo de 2025];24(2):e2637. Disponible en: https://humanidadesmedicas.sld.cu/index.php/hm/article/view/2637

Número

Vol. 24 Núm. 2 (2024)

Sección

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(i)Tomado y adaptado de: Declaración de autoría, buenas prácticas y cesión de derechos. CSIC [Internet]. 2017 [citado 15 May 2019];2. Disponible en: http://revistas.csic.es/public/guia_buenas_practicas_CSIC.pdf y http://revistas.csic.es/public/formulario_declaracion_autoria.pdf